
期刊简介
杂志概要 中国医疗领域的权威性期刊 《中国医院》杂志2001年经国家科技部和新闻出版总署批准,1997年6月正式面向国内外公开发行。 《中国医院》由中华人民共和国卫生部主管、中国医院协会(原“中华医院管理学会”)主办,是 中国医院协会会刊。 《中国医院》具有行业指导性和权威性,被中国科学技术信息研究所收录为中国科技论文统计源期 刊(中国科技核心期刊),是中国医疗卫生领域强势媒体。 《中国医院》高度准确的市场定位与其一贯为读者竭诚服务的务实风格,使其成为连接相关厂商与 中国医疗机构的便捷桥梁,传播中国医院信息的主流期刊。 《中国医院》使用中文出版,面向国内外发行,月刊,大16开本,内文铜版纸印刷,四封及目次、 插页彩色印刷,内文双色印刷。 杂志宗旨 创新 厚载 求实 贴近医院 服务医院 《中国医院》秉承创新、厚载、求实,贴近医院、服务医院的编辑方针,始终以读者为本,引领潮流。传播现代经营理念,报道学科重大进展,交流先进经验,发布权威信息,融导向性、先进性、学术性、权威性与实用性为一体。 《中国医院》以学术论文和实地采访报道相结合的形式,依托中国医院协会及其二十多个分会/专业委员会,聚集全国大型医院院长和医院管理专家学者,组成权威性编委会,与各省市自治区医院管理学会、协会联系紧密。其以高品质的编辑和印制质量,全面的资讯服务,成为读者十分信赖的读物。 《中国医院》的报道内容包括:医疗卫生领域权威人士访谈或论述、就医院管理经营焦点或热点问题的特别策划、政策法规及权威信息发布、著名医学专家的从医感悟、医院管理创新、管理实务、医疗机构维权与自律、医院质量、医院评审、医院安全、医院护理、医院IT、医院药事、医院文化、医患之间、学科建设、医院与法制、医院人力资源、医院后勤、医院感染管理、病案管理、门急诊管理、实验室管理、医院建筑、院长之声、医院采风、海外视窗等。 发行分布 传播中国医院信息的主流期刊 《中国医院》面向县级以上医疗机构的医院管理工作者、医疗机构科室主任、护理管理工作者、卫生行政管理人员、医务人员以及热心和关注医疗服务的各界人士。 《中国医院》杂志社办理邮购业务,自办发行。 《中国医院》在中国各地数以万计的邮局办理订阅。 《中国医院》通讯员遍布全国31个省市自治区和香港、澳门的医疗机构、卫生行政部门、医学院校,他们在及时向杂志社传递本地医疗机构运营动态的同时,随时征求读者对杂志的意见和建议,并负责向本地医疗机构宣传征订本刊。 《中国医院》同享、传阅率: 7~8人,月均读者总数:255600人。 编委会主任委员 曹荣桂 社长、主编 张宝库 编辑部主任、副主编 郝秀兰 法律顾问 郑雪倩 发行总监 郝秀兰(兼) 美术主管 吴亦锋 广告部经理 袁英君 网站管理 吴亦锋(兼) 编 务 赵 珊 杂志官网 www.chaj.com.cn 广告经营许可证 京宣工商广字第0056号 出 版 中国医院杂志社 印 刷 北京华联印刷有限公司 发 行 国内:北京报刊发行局 国外:中国国际图书贸易总公司 订 阅 全国各地邮局(代号:2-743) 邮 购 中国医院杂志社 100078,北京市南三环东路27号院6号楼402室 电话:(010)87677703 传真:(010)87677705 定价:每期16.00元,全年192.00元 中国标准刊号 ISSN 1671-0592 CN11-4674/R
基因疗法改写罕见病治疗格局
时间:2025-08-20 15:50:56
在生物医药领域,基因疗法的突破性进展正持续改写罕见病治疗的格局。近日,多款基因疗法密集向美国FDA滚动递交上市申请(BLA),这种“分批提交、滚动审评”的模式可加速监管流程,为患者争取更早的救治机会。其中,Nanoscope Therapeutics针对视网膜色素变性(RP)开发的MCO-010疗法尤为引人注目——作为首款不限基因突变类型的视网膜疾病基因疗法,其临床数据显示疗效可持续近2年,若获批将填补全球视功能障碍治疗领域的空白。
基因疗法的“广谱性”突破
传统基因疗法通常针对特定基因突变,而RP涉及逾百种致病基因和上千种突变类型,患者往往因突变类型不明而无法获得治疗。MCO-010通过光敏基因递送技术,绕过对突变基因的直接修复,转而增强视网膜细胞的光敏感性,从而实现“一次治疗覆盖广泛人群”的目标。这种“基因类型无关”(gene-agnostic)的设计,被业内比喻为“无需钥匙就能打开多把锁的万能工具”。同期,Ultragenyx Pharmaceutical也滚动递交了治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)的AAV基因疗法DTX401,进一步拓展了代谢遗传病的治疗边界。
持久疗效的临床价值
MCO-010的II期试验显示,接受治疗的患者在24个月内仍保持显著视力改善,部分患者从仅能感知光线恢复到可识别字母或面部轮廓。这种持久性源于基因疗法“一次治疗、长期表达”的特性,如同“在体内安装了一个持续工作的生物工厂”。相比之下,传统疗法需频繁给药,而基因疗法可能实现“一劳永逸”,大幅降低患者长期医疗负担。
中国企业的追赶与创新
国际赛道火热之际,本土企业亦不甘落后。信念医药于2024年7月向中国NMPA提交了B型血友病基因疗法的上市申请,成为国产基因治疗首秀。该疗法通过AAV载体递送凝血因子IX基因,使患者年出血率降低90%以上,疗效同样可持续数年。国内外进展共同印证:基因疗法正从“概念验证”迈向“商业化落地”的关键阶段。
监管与商业化的双重挑战
尽管前景广阔,基因疗法仍面临生产复杂性高、定价昂贵等难题。例如,RP疗法需通过玻璃体内注射精准递送基因载体,生产工艺误差需控制在纳米级别,堪比“在显微镜下组装精密仪器”。此外,超百万美元的定价策略如何与医保体系平衡,将是企业后续面临的核心议题。行业通过合作分担风险——例如某新锐以超10亿美元协议开发双特异性分子,这类模式或为基因疗法提供参考。
未来几年,随着FDA和NMPA对多款基因疗法的审评结果陆续公布,罕见病治疗格局或将迎来系统性变革。从科学创新到患者可及性,这场“基因革命”仍需产业链上下游的持续协作。